Trikafta melhora a função pulmonar em pacientes com mais de 40 anos

Estudo avalia efeitos em pacientes mais velhos do que os incluídos nos ensaios clínicos

O Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) melhorou de forma segura a função pulmonar e reduziu as exacerbações em pessoas com Fibrose Cística que iniciaram o tratamento com o modulador após os 40 anos de idade, constatou um estudo.

Alguns participantes deixaram de apresentar em seus exames de escarro a colonização por Pseudomonas aeruginosa ou Staphylococcus aureus resistente à meticilina (MRSA), bactérias que são importantes fatores contribuintes para a doença pulmonar na FC.

“No geral, nosso estudo é único pelo fato de focarmos em uma população com FC de ‘idade mais avançada’, demonstrando que esta população ainda obtém benefícios com o [Trikafta], embora em menor grau quando comparada a pacientes mais jovens em estudos anteriores”, escreveram os pesquisadores.

O estudo, intitulado “Avaliação da eficácia e tolerabilidade de elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor em um estudo de coorte observacional com pessoas de ‘idade mais avançada’ com fibrose cística”, foi publicado na revista Therapeutic Advances in Respiratory Disease.

A FC é causada por mutações no gene CFTR, as quais resultam na perda ou disfunção da proteína de mesmo nome. Isso leva à produção de um muco espesso e pegajoso que se acumula nos pulmões, no sistema digestivo e em outros órgãos, desencadeando os sintomas da FC.

Os participantes dos ensaios clínicos tendem a ser mais jovens

O Trikafta é uma combinação de três moduladores do CFTR – elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor – medicamentos capazes de melhorar a função da proteína CFTR em pacientes portadores de certas mutações causadoras da doença. Ensaios clínicos e evidências do mundo real demonstraram que o tratamento leva a melhorias significativas na função pulmonar, à redução do risco de agravamento dos sintomas pulmonares e ao ganho de peso.

No entanto, os participantes dos ensaios que embasaram as aprovações regulatórias apresentavam uma idade média na faixa dos 25 aos 30 anos, sugerindo que os dados referentes a pacientes mais velhos são limitados.

Para investigar essa questão, pesquisadores avaliaram pessoas com Fibrose Cística que iniciaram o uso do Trikafta após os 40 anos de idade, na Clínica de Fibrose Cística para Adultos da Universidade do Alabama. Participaram do estudo 42 pacientes, com uma idade média de 47,9 anos no momento do início do tratamento. A maioria (88%) possuía pelo menos uma cópia da mutação F508del.

O índice de massa corporal (IMC) – uma medida da gordura corporal baseada no peso e na altura – e a função pulmonar foram avaliados antes do início da terapia com Trikafta, bem como aos três meses e entre nove e 15 meses após o início do tratamento. Os pesquisadores avaliaram a função pulmonar utilizando o percentual do volume expiratório forçado no primeiro segundo (ppVEF1), parâmetro que compara a quantidade de ar que um indivíduo consegue expirar com força com o valor esperado para pessoas de idade, sexo, etnia e estatura semelhantes.

Antes do tratamento, os pacientes apresentavam um ppVEF1 médio de 58,4%, valor que aumentou 0,24% ao mês – e quase 3% ao ano – durante o uso do Trikafta. Os participantes com diabetes associado à FC iniciaram o tratamento com uma função pulmonar mais comprometida e apresentaram melhorias mais acentuadas com a terapia; contudo, as diferenças observadas não foram estatisticamente significativas.

O número de exacerbações da FC – definidas como o início de tratamento com antibióticos ou a necessidade de hospitalização – diminuiu significativamente após o início do tratamento, caindo de 1,5 no ano anterior ao início do Trikafta para 0,5 após um período de 9 a 15 meses de terapia.

A maioria dos 35 pacientes com dados disponíveis apresentou resultados positivos para a presença de P. aeruginosa, MRSA ou múltiplas espécies bacterianas (geralmente P. aeruginosa e MRSA) nas avaliações realizadas antes do início do tratamento. O Trikafta levou a uma diminuição no número de pessoas com resultado positivo para ambas as bactérias, apesar de um número maior de pacientes ter apresentado resultado positivo para P. aeruginosa ou MRSA.

“Nossos resultados são encorajadores, uma vez que as coinfecções crônicas – especialmente com MRSA e P. aeruginosa — estão correlacionadas a um declínio pulmonar significativamente mais rápido e a uma maior frequência de uso de antibióticos intravenosos”, escreveram os pesquisadores.

Dez pacientes apresentavam baixo peso no início do estudo; três atingiram as diretrizes de peso da CF Foundation após o uso do Trikafta. Dezenove estavam com sobrepeso ou obesidade, “o que resultará em aconselhamento, durante as consultas clínicas, sobre perda de peso e manutenção de um peso saudável”, escreveram os cientistas. Os resultados demonstraram um aumento mensal significativo, porém discreto, no IMC com o uso do Trikafta.

O Trikafta foi bem tolerado, não havendo nenhum paciente que tenha interrompido a terapia.

“Podemos concluir que o Trikafta foi seguro para os indivíduos que estudamos – os quais apresentavam idade avançada e, de modo geral, função pulmonar reduzida – e que eles, ainda assim, obtiveram benefícios semelhantes aos observados em outras coortes estudadas anteriormente”, concluiu a equipe. “Será importante continuar expandindo esses estudos para outros centros, abrangendo um número maior de pacientes e faixas etárias ainda mais avançadas, a fim de extrair conclusões abrangentes sobre os riscos e benefícios das terapias moduladoras de alta eficácia, de modo geral, em uma população de pacientes com fibrose cística em processo de envelhecimento.”

Artigo traduzido pela Dra. Mariana Camargo para o Instituto Unidos pela Vida em 28/05/2026, de: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/cf-treatment-trikafta-boosts-lung-function-patients-40/

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.