Cientistas afirmam que Trikafta ‘transformará vidas’, especialmente entre jovens com Fibrose Cística
Comunicação IUPV - 11/05/2020 10:57O medicamento Trikafta, que foi aprovado pelo FDA em outubro de 2019, tem causado alvoroço no universo da Fibrose Cística (FC) em todo o mundo, e gerado esperada ansiedade em todos as pessoas que são elegíveis. O medicamento está aprovado inicialmente para pessoas com mais de 12 anos, que tenham pelo menos uma mutação DF508. No Brasil, o medicamento ainda não foi aprovado pela Anvisa, e você pode conferir o andamento deste processo clicando aqui.
Pesquisadores do Hospital Infantil de Richmond, da Virginia Commonwealth University (VCU), esperam que a terapia com Trikafta “vire o jogo” contra a Fibrose Cística, especialmente entre os pacientes mais jovens. Os pesquisadores estão envolvidos envolvidos nos estudos com Trikafta, nos quais foram observadas melhoras acentuadas em pessoas que receberam a terapia.
O medicamento, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals, é um tratamento de combinação tripla de última geração que consiste em três moduladores — elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor — para enfrentar os defeitos da proteína reguladora da condutância transmembranar da Fibrose Cística, ou comumente proteína CFTR, que é a causa subjacente da doença.
O Trikafta está aprovado no momento pelo FDA, que é a agência regulatória americana, somente para pacientes com Fibrose Cística que tenham 12 anos ou mais, com pelo menos uma mutação DeltaF508 no gene CFTR — critérios esses que, de acordo com estimativas, incluem quase 90% das pessoas com FC do mundo, e aproximadamente 50% das pessoas com Fibrose Cística no Brasil.
A notícia sobre a aprovação de Trikafta em outubro de 2019 foi especialmente animadora para pacientes como Anna Thompson, uma garota de 15 anos que tem sido acompanhada no Hospital Infantil de Richmond, em Virginia, nos EUA desde que foi diagnosticada com Fibrose Cística, seis dias após o nascimento.
Até recentemente, Anna não tinha opções terapêuticas para a mutação específica dela. Apenas os pacientes com mutações CFTR mais raras qualificavam para as terapias disponíveis (como por exemplo o Kalydeco, Orkambi e Symdeko, que já estão aprovadas pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) no Brasil, mas ainda não foram incorporadas ao SUS – Sistema Único de Saúde). Espera-se que Trikafta mude dramaticamente essa situação e amplie o tratamento para quase todos os pacientes com Fibrose Cística.
O tratamento diário da Anna, assim como o da maioria das pessoas com Fibrose Cística, inclui medicamentos, enzimas pancreáticas, tratamentos com nebulizador, e fisioterapia respiratória. Além disso, ela também precisa monitorar o peso e seguir uma dieta hipercalórica.
“Ninguém percebe nada de errado com ela quando a encontra”, disse Eddie Thompson, o pai de Anna, em um comunicado de imprensa. “Ela está se saindo muito bem e sendo muito responsável na adesão do seu tratamentos”.
A aprovação de Trikafta baseou-se em dois estudos clínicos de Fase 3 — AURORA F/MF (NCT03525444), que testou o tratamento em pacientes com uma mutação DeltaF508 e uma mutação de função mínima, e AURORA F/F (NCT03525548), que avaliou Trikafta em pacientes com duas mutações DeltaF508.
Esses estudos foram “construídos com base em muita pesquisa”, afirmou o Dr. Joel Schmidt, diretor do programa pediátrico do Centro de Fibrose Cística do Hospital Infantil de Richmond, e um dos investigadores-chefes no estudo AURORA F/F.
O hospital em que ele trabalha foi um dos 44 centros em quatro países (EUA, Bélgica, Países Baixos e Reino Unido) a participar do estudo.
Durante os estudos, alguns pacientes tiveram resultados impressionantes com o tratamento com Trikafta, incluindo uma melhora média de 10% a 13% na função pulmonar. Isso não tem precedentes para pessoas com Fibrose Cística, observaram os pesquisadores.
O tratamento também reduziu os níveis de sal no suor dos pacientes (medida padrão-ouro da doença), melhorou o índice de massa corporal (IMC), e aliviou os sintomas respiratórios.
Ryan Hayden, pesquisador clínico e coordenador-chefe nos estudos de Trikafta disse, contudo, que o medicamento não é “uma cura instantânea”, pois não repara as mutações herdadas que causam a doença, “mas melhora drasticamente o funcionamento das proteínas mutadas.” “Os pacientes sentem-se melhor e ficam menos doentes”, ele afirmou.
Hayden, junto com Meg Lessard, coordenadora sênior de pesquisa clínica no Centro de Pesquisa Pediátrica do Hospital Infantil de Richmond, têm avaliado as pessoas que recebem o Trikafta.
“Asseguramos que o protocolo de pesquisa esteja sendo seguido, pela segurança do paciente e para garantir a qualidade dos dados”, disse Lessard.
“Esperamos estender os estudos para crianças ainda mais jovens a fim de melhorar e preservar a função pulmonar desde o início da vida”, acrescentou.
Com esse objetivo, um estudo clínico de Fase 3 (NCT03691779) está sendo realizado para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia, e os efeitos biológicos de Trikafta em pacientes com Fibrose Cística mais jovens, com idades entre 6 e 11 anos.
“A pessoa com FC que nasce hoje poderá ter uma vida normal e uma melhor qualidade de vida, se tiver acesso à esta medicação”, disse Schmidt. “Esse medicamento transformará vidas, especialmente entre os pacientes mais jovens. Isso vira o jogo.”
Por Ana Pena. Ana é uma bióloga molecular entusiasta em relação a inovação e comunicação. Em seu trabalho como redatora científica, ela deseja aproximar os avanços na ciência e na tecnologia médica do público, particularmente daquele que mais necessita. Ana tem PhD em Ciências Biomédicas pela Universidade de Lisboa, Portugal, onde concentrou suas pesquisas em biologia molecular, epigenética e doenças infecciosas.
Traduzido por Vera Carvalho, tradutora voluntária para o Instituto Unidos pela Vida (carvalho.vera.carvalho@gmail.com).
Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.
