GBEFC lança primeiro relatório nacional de monitoramento de moduladores de CFTR no SUS

Em março de 2026, o Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC) lançou o primeiro “Relatório Nacional de Monitoramento: moduladores de CFTR no SUS”, documento que apresenta os resultados preliminares do monitoramento nacional de 647 pessoas com fibrose cística em uso do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) no Brasil. Clique aqui para conferir.

A produção do relatório foi possível graças ao sistema de seguimento de pacientes em uso de moduladores da proteína CFTR, módulo integrado ao Registro Brasileiro de Fibrose Cística (REBRAFC) e desenvolvido com o objetivo de monitorar, nacionalmente, a efetividade e a segurança desses medicamentos na prática clínica.

De acordo com o documento, o acompanhamento dos pacientes foi estruturado por meio de visitas periódicas, contemplando uma avaliação basal antes do início do modulador, seguida de um acompanhamento entre 1 e 3 meses, além de avaliações aos 6 e 12 meses, e, posteriormente, um seguimento semestral de até 3 anos.

É importante lembrar que, no Brasil, dois moduladores estão disponíveis no Sistema Único de Saúde (SUS) até o momento da publicação desta matéria: o ivacaftor (Kalydeco®), incorporado para pacientes com idade igual ou maior a seis anos e, pelo menos, 25 quilos, que apresentem uma das seguintes mutações de gating (classe III) no gene CFTR: G178R, S549N, S549R, G551D, G551S, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D0, e o Trikafta®, incorporado somente para pessoas com fibrose cística com seis anos de idade ou mais e que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 no gene CFTR.

Resultados

De acordo com o relatório, os achados da análise são consistentes com os benefícios clínicos já descritos previamente em estudos clínicos e em dados de vida real relacionados ao Trikafta®, o que reforça o impacto positivo dessa medicação para pessoas com fibrose cística. Confira a seguir os principais destaques do documento:

Cloreto no suor: foi observada uma redução do cloreto no suor após o início do tratamento, o que reflete a melhora da função da proteína CFTR proporcionada pelo modulador. De acordo com o relatório, este é um dos biomarcadores mais sensíveis para a avaliação da resposta terapêutica.

Função pulmonar: notou-se o aumento dos valores de VEF1 após o início do tratamento, reforçando o impacto clínico do Trikafta® na evolução da doença pulmonar associada à fibrose cística. 

Nutrição: foram observadas melhoras nos parâmetros nutricionais dos pacientes, o que inclui o aumento do Índice de Massa Corporal (IMC) e melhora dos escores antropométricos, dados compatíveis com os efeitos metabólicos descritos após a restauração parcial da função CFTR e a consequente melhora da absorção intestinal.

Uso de antibióticos: o relatório também mostra que houve uma redução no uso de antibióticos endovenosos após o início do tratamento com o medicamento, o que sugere a diminuição da necessidade de manejo de exacerbações pulmonares mais graves ao longo do acompanhamento e de hospitalizações.

Segurança: o documento fez uma avaliação do perfil de segurança do modulador, que foi considerado como favorável por apresentar uma taxa de eventos adversos de apenas 18,2%, sem a identificação de novos sinais de alerta que pudessem comprometer a continuidade do tratamento. Dentre os principais eventos adversos apresentados estão a cefaleia (6,8% dos pacientes) e desconforto abdominal (5,8% dos pacientes).

Para conferir esses e outros detalhes do primeiro Relatório Nacional de Monitoramento: moduladores de CFTR no SUS, basta clicar aqui. 

Sobre o GBEFC

Fundado em 2003, o Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC) é uma associação civil de direito privado e sem fins lucrativos que nasceu da vontade de um grupo de profissionais especialistas no diagnóstico e tratamento da fibrose cística de estudar e ampliar o entendimento da doença no Brasil.

Dentre seus principais objetivos, o GBEFC busca ampliar a divulgação e conhecimento da fibrose cística no país, auxiliar os profissionais da saúde no diagnóstico da doença, estimular o maior interesse na patologia por parte de profissionais, hospitais, órgãos públicos e privados, produzir conhecimento científico por meio de discussões em congressos e pesquisas, além de discutir, criar e atualizar protocolos de diretrizes terapêuticas para fibrose cística no Brasil.

Saiba mais sobre o grupo em www.gbefc.org.br. 

Por Kamila Vintureli

Referências:

GBEFC. Relatório Nacional de Monitoramento: moduladores de CFTR no SUS. Primeiro relatório. Março de 2026. Disponível em: https://www.gbefc.org.br/ckfinder/userfiles/files/Relato%CC%81rio_Monitoramento_Uso%20de%20Moduladores%20da%20proteina%20CFTR.pdf. 

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.