Medicamento Kalydeco é aprovado pela Anvisa

No dia 03/09/18 foi publicada no Diário Oficial da União a aprovação do medicamento Kalydeco (IVACAFTOR) na Anvisa. Essa notícia era aguardada há muito tempo pelas pessoas com Fibrose Cística, seus familiares e profissionais da saúde! Este era o segundo medicamento da empresa que aguardava aprovação na Anvisa. Relembre a aprovação do Orkambi clicando aqui.

Entendendo o Kalydeco:

O medicamento Kalydeco, nome comercial para o princípio ativo Ivacaftor, é produzido e comercializado pela Vertex Pharmaceuticals. Já em uso nos EUA e em alguns outros países, o medicamento ainda aguardava aprovação da Anvisa no Brasil, primeira e importante etapa para que ele também possa ser comercializado no país.
O Kalydeco é conhecido como modulador da proteína CFTR, um canal que atravessa a membrana celular servinco como passagem (um “portão”) para o íon cloro. Para o Brasil, a Vertex informou que o medicamento é específico para mutações que tenham sido aprovadas. Consulte seu médico para saber a elegibilidade.
Nestes pacientes, o Kalydeco trabalha ajudando a manter os “portões” abertos por mais tempo, de modo que os íons de cloreto consigam entrar e sair da célula com mais facilidade. Esse movimento do cloro, modifica o conteúdo de água na superfície da membrana. Assim, as secreções ficam mais hidratadas, deixando-as mais fluidificadas, facilitando sua eliminação.

Entendendo o processo:

No dia 31/10/17 a Vertex Pharmaceuticals submeteu à Anvisa o pedido de registro deste medicamento, e hoje sua aprovação do registro foi publicada. Isso significa que a Anvisa, Agência Nacional de Vigilância Sanitária, avaliou e reconheceu a segurança e eficácia do medicamento. Porém, esta aprovação não significa que ele já será disponibilizado pelo SUS.

Após o registro, há a necessidade de passar pela câmara de regulação de preço de medicamentos (CMED – Lei nº 10.742/2003), que é uma câmara interministerial, cujo trabalho executivo é realizado pela Anvisa.

E, para que o medicamento seja disponibilizado pelo SUS, ele precisa passar também pela avaliação da CONITEC, que é (Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS), criada pela lei nº 12.401 de 28 de abril de 2011, é o órgão responsável pela ATS (Avaliação de Novas Tecnologias em Saúde) no SUS.

A decisão sobre incorporação de novas tecnologias deve ser feita em 180 dias (prorrogáveis por mais 90 dias). É exigido o registro prévio do produto na ANVISA para que este possa ser avaliado para a incorporação no SUS.

Todas as recomendações emitidas pela CONITEC são submetidas à consulta pública pelo prazo de 20 dias, onde toda a sociedade civil e médica pode participar! Quando as consultas públicas estiverem abertas, faremos a ampla divulgação para que todos – familiares, pacientes, profissionais – possam dar suas contribuições.

Todas estas contribuições e sugestões da consulta pública são organizadas e inseridas ao relatório final da CONITEC, que, posteriormente, é encaminhado para o Secretário de Ciência, Tecnologia e Insumos Estratégicos para a tomada de decisão. O Secretário da SCTIE pode, ainda, solicitar a realização de audiência pública antes da sua decisão.

Há ainda a questão da inserção do medicamento no protocolo clínico de diretriz terapêutica, para que o estado seja obrigado a fornecer o medicamento enquanto tratamento para determinada doença.

A luta não acabou, mas, um passo importantíssimo já foi dado! Manteremos vocês informados de todo o processo! Agradecemos à todos que apoiaram assinando o abaixo-assinado, que foi uma etapa importantíssima neste processo.
—————————————————————————————————————————————–
Informativo Oficial Vertex

Vertex recebe aprovações da ANVISA para o KALYDECO® (ivacaftor) para tratar fibrose cística

 ANVISA aprova ivacaftor para pessoas com fibrose cística com 6 anos ou mais que apresentam uma das 9 mutações de gating –

São Paulo, Brasil – 03 de setembro – A Vertex Farmacêutica do Brasil Ltda anunciou hoje que a agência reguladora brasileira, ANVISA, aprovou o KALYDECO® (ivacaftor), para tratar a causa subjacente da fibrose cística (FC) em crianças com 6 anos ou mais que têm uma das 9 mutações de gating no gene CFTR, assim como em pessoas com fibrose cística com idades entre 18 ou mais que tenham uma mutação R117H no gene CFTR.

A FC é uma doença genética rara causada por uma proteína CFTR defeituosa ou ausente, resultante de uma mutação no geneCFTR. No dia 23 de julho, o ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor), outro medicamento da Vertex para o tratamento da FC também foi aprovado pela ANVISA. Agora, a Vertex espera que o processo de registro de preços na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) no Brasil seja concluído para ORKAMBI e KALYDECO.

“Essas aprovações nos aproximam de nossa missão de tratar a causa subjacente da fibrose cística e, portanto, impactar a vida de todos os pacientes com FC elegíveis no Brasil”, disse Fernando Afonso, Gerente Geral da Vertex no Brasil. “Estamos empenhados para discutir com as autoridades da Saúde como tornar o KALYDECO e o ORKAMBI disponíveis no Brasil.”

Mutações de Gating, ou uma mutação R117H, são algumas das possíveis mutações no gene CFTR que causam FC. Em pessoas com essas mutações, a proteína CFTR atinge a superfície celular, mas não funciona adequadamente. Conhecido como potencializador do CFTR, o ivacaftor é um medicamento oral desenhado para ajudar as proteínas CFTR na superfície da célula a se abrirem mais frequentemente a fim de melhorar o transporte de sal e água através da membrana celular, o que ajuda a hidratar e limpar o muco das vias aéreas.

Registros de estudos

A aprovação da ANVISA foi feita com base em descobertas positivas de vários estudos de Fase 3 que avaliaram o uso de KALYDECO em diferentes populações de pacientes com FC. Dois estudos globais de Fase 3, STRIVE (que incluiu pacientes com 12 anos ou mais com a mutação G551D) e ENVISION (que randomizou pacientes entre 6 e 11 anos com a mutação G551D) mostraram que KALYDECO demonstrou  melhora significativa e  mantidas por longo prazo na função respiratória, ganho de peso e outros  parâmetros da doença para pessoas com 6 anos ou mais que tenham pelo menos uma cópia da mutação G551D do geneCFTR, quando comparado ao placebo. Um outro estudo de acompanhamento de longo prazo (PERSIST) também demonstrou que a segurança e a eficácia do KALYDECO observadas nos estudos de Fase 3, STRIVE e ENVISION, foram mantidas por quase três anos (144 semanas) em pessoas com 6 anos ou mais, portadoras da mutação G551D.

Esta aprovação também se baseou em dados do estudo de Fase 3 de duas partes, KONNECTION, onde KALYDECO demonstrou  melhora estatisticamente significativa na função pulmonar (FEV₁), no índice de massa corporal e nos escores do CFQ-R em pessoas com 6 anos ou mais que têm mutação de gating, e que essas melhorias foram mantidas por meio de 24 semanas de tratamento. O perfil de segurança observado neste estudo foi semelhante aos estudos prévios de Fase 3 do KALYDECO em pessoas com a mutação G551D. Um estudo adicional da Fase 3, KONDUCT, avaliou a eficácia e segurança do KALYDECO em 69 pessoas com 18 anos ou mais portadoras da mutação R117H.

Sobre a fibrose cística

A fibrose cística é uma doença genética rara, com risco de morte, que afeta aproximadamente 4.600 pessoas no Brasil.

A FC é causada por uma proteína reguladora da condutância transmembrana da fibrose cística defeituosa ou ausente (CFTR) resultante de mutações no gene CFTR.  Os pacientes herdam dois genes CFTR defeituosos – um de cada pai – para ter FC. Existem aproximadamente 2.000 mutações conhecidas no gene CFTR. Algumas dessas mutações, que podem ser determinadas por um teste de genotipagem, levam à FC, criando proteínas CFTR não funcionais ou muito poucas na superfície celular. A função defeituosa ou a ausência da proteína CFTR resulta em baixo fluxo de sal e água para dentro e para fora da célula em vários órgãos. Nos pulmões, isso leva ao acúmulo de muco anormalmente espesso e pegajoso que pode causar infecções pulmonares crônicas e danos pulmonares progressivos em muitos pacientes que, eventualmente, levam à morte. A idade mediana de sobrevida no Brasil é estimada em 43,8 anos de idade.

Sobre KALYDECO^® (ivacaftor)

O KALYDECO® (ivacaftor) é o primeiro medicamento para tratar a causa subjacente da FC em pessoas com mutações específicas no gene CFTR. Conhecido como um potencializador CFTR, KALYDECO é um medicamento oral projetado para manter as proteínas CFTR na superfície da célula aberta por mais tempo para melhorar o transporte de sal e água através da membrana celular, o que ajuda a hidratar e limpar o muco das vias aéreas. O KALYDECO está disponível em comprimidos de 150 mg para adultos e pacientes pediátricos com 6 anos de idade ou mais e deve ser ingerido com alimentos contendo gordura.

Pessoas com FC que têm mutações específicas no gene CFTR estão atualmente se beneficiando de KALYDECO em 27 países diferentes na América do Norte, Europa e Austrália.

Sobre a Vertex

A Vertex é uma empresa global de biotecnologia que investe em inovação científica para criar medicamentos transformadores para pessoas com doenças graves e potencialmente fatais. Além dos programas de desenvolvimento clínico em CF, a Vertex tem mais de uma dúzia de programas de pesquisa em andamento focados nos mecanismos subjacentes de outras doenças graves.

Fundada em 1989 em Cambridge, Massachusetts, EUA, a sede da Vertex agora está localizada no Innovation District de Boston. Hoje, a empresa possui sites de pesquisa e desenvolvimento e escritórios comerciais nos Estados Unidos, Europa, Canadá, Austrália e Brasil. A Vertex é consistentemente reconhecida como uma das melhores empresas do setor para trabalhar, sendo nomeada para os Top Employers [Melhores Empregadores] da revista Science no ranking de ciências da vida por oito anos consecutivos.

Referências:

https://www.kalydeco.com/

Agência Nacional de Vigilância Sanitária – Anvisa: www.portal.anvisa.gov.br

Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS – Conitec: www.conitec.gov.br


Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.