Bula do Trikafta® com a atualização da indicação para mutações raras já está disponível no site da Anvisa

Em 17 de março, foi publicada no Diário Oficial da União (DOU), a informação de que o processo na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) referente à avaliação sobre o registro do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) para mutações raras foi deferido. 

A bula atualizada do medicamento elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) já está disponível no site da Anvisa com a tabela das mutações responsivas ao tratamento. A indicação de extensão da bula do Trikafta® para as mutações raras foi para pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais.  Confira abaixo a lista completa ou clique aqui para visualizar a bula completa. 

Lista de mutações no gene CFTR que são responsivas a Trikafta® – Bula Anvisa atualizada: 

Fonte: Disponível clicando aqui.

De acordo com o Registro Brasileiro de Fibrose Cística (REBRAFC), documento publicado pelo Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC), estima-se que, no Brasil, existam 350 pessoas com fibrose cística com mutações raras (Non-F). 

Próximos passos

Essa atualização da indicação do Trikafta® não passará pela discussão em relação ao seu preço na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), pois é a mesma apresentação farmacêutica da aprovação anterior. Porém, será necessário submeter à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) o pedido de incorporação no sistema de saúde. Ainda não há previsão de quando a indústria fará a submissão do dossiê à Conitec. 

Trikafta® para crianças de 2 a 5 anos

O registro do Trikafta® para uso em crianças de 2 a 5 anos e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene CFTR segue aguardando o registro na Anvisa. A indicação pediátrica do medicamento tem uma formulação diferente, em grânulos, e, após registro na Agência, deverá ser submetida para análise da CMED e também da Conitec. 

Também de acordo com o REBRAFC, estima-se que existam aproximadamente 440 pacientes com indicação para o Trikafta® de 2 a 5 anos.

O Instituto Unidos pela Vida está acompanhando de perto este processo e todas as atualizações referentes ao tema serão publicadas em nosso site e mídias sociais. Em caso de dúvidas, entre em contato conosco pelo telefone (41) 99630-0022 ou e-mail contato@unidospelavida.org.br.

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.