Conhecendo o Trikafta: novo medicamento para a fibrose cística

Categoria: Central de Conteúdo - Postador por: Comunicação IUPV - Data: 10 de maio de 2021

O Trikafta é uma combinação de três medicamentos de nova geração para o tratamento da fibrose cística: o elexacaftor, tezacaftor e o ivacaftor.

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Essa terapia tripla de medicamentos foi aprovada pela Food and Drug Administration (FDA) em 21 de outubro de 2019, para o tratamento de pessoas com fibrose cística com 12 anos ou mais de idade, e que tenham ao menos uma mutação delta F508.

Em dezembro de 2020, o  FDA expandiu o número de mutações aprovadas para o uso do Trikafta (177 mutações no total), e hoje esse medicamento pode tratar um número maior de pessoas com fibrose cística.

A União Européia aprovou o medicamento – com o nome de Kaftrio –  em agosto de 2020 para pessoas com duas mutações delta F508 ou uma mutação delta F508 e outra mutação de função mínima. Em setembro de 2020, a União Europeia também expandiu o número de mutações que podem ser tratadas com o medicamento.

No Brasil, em 26 de março de 2021, a indústria fabricante do Trikafta, a Vertex Pharmaceuticals, solicitou o registro do medicamento na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). O pedido foi feito para pessoas com fibrose cística elegíveis com 6 anos ou mais que têm pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) ou uma mutação no gene CFTR que é responsiva com base em dados in vitro.

O pedido de registro à Anvisa é o primeiro e importante passo para que o fluxo de incorporação de uma nova tecnologia tenha início em nosso país. Isso acontece pois um medicamento só pode ser comercializado no Brasil depois de receber a autorização da Agência, etapa que assegura a eficácia e segurança desta nova droga.

Como o Trikafta funciona?

O Trikafta é um medicamento modulador da proteína CFTR, que ajuda essa proteína defeituosa a trabalhar de maneira mais efetiva.

Tanto o elexacaftor quanto o tezacaftor funcionam como corretores. Eles se ligam à proteína CFTR defeituosa e a ajudam a se dobrar corretamente. Assim, a célula consegue levá-la até a membrana ao invés de destruí-la. O ivacaftor – também comercializado independentemente como Kalydeco –  é um potencializador e se liga à proteína CFTR e a mantém aberta, para que mais sais possam passar por ela.

Com a combinação dos três medicamentos, mais proteínas CFTR alcançam a membrana da célula, e essas proteínas são mais ativas e funcionais.

Trikafta em pesquisas clínicas

A agência americana FDA aprovou o Trikafta baseada no resultado de duas pesquisas clínicas de fase 3: uma chamada AURORA F/MF (NCT03525444) e outra chamada AURORA F/F (NCT03525548).

A primeira pesquisa incluiu 403 pessoas com fibrose cística com uma mutação delta F508 e outra mutação de função mínima (F/MF). Essa pesquisa testou a eficácia do Trikafta contra um placebo por 24 semanas (aproximadamente 6 meses).

A segunda pesquisa incluiu 107 pessoas com duas mutações delta F508 (F/F). Esses indivíduos receberam ou Trikafta ou Symdeko por 4 semanas (aproximadamente 1 mês). O resultado principal, em ambas as pesquisas, foi a mudança na porcentagem do volume expiratório forçado predito (ppFEV1), melhorando uma média de 14,3% no grupo que usou Trikafta no estudo AURORA F/MF, e 10% no estudo AURORA F/F. Os participantes toleraram bem o tratamento.

Em setembro de 2020, a Vertex anunciou mais resultados positivos de um outro estudo clínico em fase 3 (NCT03691779). Essa pesquisa investigou a farmacocinética (movimento dentro do corpo), a farmacodinâmica (efeito no corpo), segurança, tolerabilidade e eficácia do Trikafta em crianças entre 6 a 11 anos. Este estudo recrutou 66 crianças tanto com mutações F/F quanto F/MF para um tratamento de 24 semanas.

Os resultados mostraram que as crianças toleraram bem o Trikafta. Elas também demonstraram melhoras no ppFEV1, no cloro no suor e em várias outras medidas. Com esses resultados, a Vertex irá solicitar ao FDA a expansão do uso do medicamento.

Outras informações

O Trikafta também está sendo revisado com prioridade pelo Sistema de Saúde do Canadá, o qual diminuiu o tempo de análise de 300 para 180 dias (aproximadamente 6 meses). A f Vertex espera a decisão no primeiro semestre de 2021.

Efeitos colaterais comuns do Trikafta incluem: dor de cabeça, infecções no trato respiratório superior, irritações na pele, dores abdominais, e congestão nasal. Danos ao fígado, danos musculares. Outros sintomas nasais e aumento nos níveis de bilirrubina (um pigmento alaranjado na pele que ocorre normalmente quando as células do sangue são destruídas) também são efeitos comuns ao medicamento.

Fonte: Essas informações foram retiradas em 20/02/2021 do site: https://cysticfibrosisnewstoday.com/trikafta/

Traduzido por Mariana Camargo, biomédica, PhD e mãe da Sofia, diagnosticada com fibrose cística.

Revisão: Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, fundadora e diretora geral do Unidos pela Vida, diagnosticada com fibrose cística aos 23 anos. Psicóloga, especialista em análise do comportamento, especializanda em Direitos Sociais e Políticas Públicas e Mestranda em Ciências Farmacêuticas com ênfase em Avaliação de Tecnologias de Saúde pela Universidade Federal do Paraná.

Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.

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