Resultados positivos de estudo de Fase 3 com Trikafta fornecem evidências adicionais de eficácia
Comunicação IUPV - 28/07/2020 15:27
A Vertex Pharmaceuticals Inc. anunciou resultados positivos do estudo de Fase 3 com Trikafta™ (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) para pessoas com fibrose cística com idade de 12 anos ou mais, que apresentam uma cópia da mutação DeltaF508 e uma mutação de gating ou mutação de função residual.
Embora nos EUA as pessoas com Fibrose Cística (FC) que tenham essas mutações já estejam aprovadas para receber Trikafta™, os resultados do estudo fornecem evidências adicionais da eficácia da terapia de combinação tripla para esse grupo e podem ajudar a informar as decisões das pessoas quanto à troca de moduladores. Naturalmente, qualquer decisão em relação ao uso do modulador deve ser discutida com o médico da pessoa.
O estudo mostrou uma melhora de 3,7 pontos percentuais no FEV1 (volume expiratório forçado em 1 minuto, ou, VEF1 em português) em participantes que receberam Trikafta™ em comparação com o VEF1 deles após quatro semanas com ivacaftor (Kalydeco®) para pessoas com mutações DeltaF508 e de gating ou tezacaftor/ivacaftor (Symdeko®) para pessoas com mutações DeltaF508 e de função residual. Os participantes que receberam Trikafta™ também observaram um declínio no cloreto do suor. O tratamento foi, em geral, bem tolerado e os dados de segurança foram coerentes com os observados em estudos anteriores à Fase 3 com Trikafta™, sendo os eventos adversos na maior parte leves ou moderados.
Para mais informações sobre o anúncio, consulte o comunicado de imprensa da Vertex.
Apesar do extraordinário progresso no sentido de ajudar pessoas com Fibrose Cística a viverem mais e mais saudáveis, ainda há um trabalho crítico a ser realizado para ajudar todas as pessoas que vivem com essa doença, incluindo aquelas que não se beneficiarão de moduladores como o Trikafta™. Através do seu Path to a Cure (Caminho para a Cura), a CF Foundation (Fundação de Fibrose Cística Americana) dedicou quinhentos milhões de dólares para desenvolver novos tratamentos para a causa subjacente da doença e, um dia, a cura. Essa iniciativa está centrada em três estratégias principais para abordar a causa subjacente da Fibrose Cística, a saber: reparar a proteína CFTR defeituosa, restaurar a proteína CFTR quando nenhuma existir, e corrigir ou substituir a mutação genética subjacente para tratar a causa principal da FC.
Brasil
Em 21 de outubro de 2019, a Food and Drug Administration (FDA), órgão regulador dos EUA, aprovou o medicamento Trikafta. Em nosso país, a Vertex Pharmaceuticals Brasil anunciou que fará o pedido do registro do Trikafta junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) no primeiro trimestre de 2021. Clique aqui e saiba mais!
Demais Moduladores
No Brasil, não há nenhum dos quatro moduladores citados no texto disponíveis no Sistema Único de Saúde. Recentemente, os medicamentos Kalydeco e Orkambi foram avaliados na Comissão Nacional de Incorporação de Novas Tecnologias no SUS (Conitec) e receberam parecer desfavorável à incorporação, e aguardam a abertura da consulta pública. O medicamento Symdeko recentemente teve seu preço discutido na CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos), e ainda aguarda envio por parte da empresa para a avaliação da Conitec.
Traduzido por Vera Carvalho, voluntária de tradução para o Instituto Unidos pela Vida.
Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.
