Resultados positivos de estudo de Fase 3 com Trikafta fornecem evidências adicionais de eficácia

Categoria: Central de Conteúdo - Postador por: Comunicação IUPV - Data: 28 de julho de 2020

A Vertex Pharmaceuticals Inc. anunciou resultados positivos do estudo de Fase 3 com Trikafta™ (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) para pessoas com fibrose cística com idade de 12 anos ou mais, que apresentam uma cópia da mutação DeltaF508 e uma mutação de gating ou mutação de função residual.

Embora nos EUA as pessoas com Fibrose Cística (FC) que tenham essas mutações já estejam aprovadas para receber Trikafta, os resultados do estudo fornecem evidências adicionais da eficácia da terapia de combinação tripla para esse grupo e podem ajudar a informar as decisões das pessoas quanto à troca de moduladores. Naturalmente, qualquer decisão em relação ao uso do modulador deve ser discutida com o médico da pessoa.

O estudo mostrou uma melhora de 3,7 pontos percentuais no FEV1 (volume expiratório forçado em 1 minuto, ou, VEF1 em português) em participantes que receberam Trikafta™ em comparação com o VEF1 deles após quatro semanas com ivacaftor (Kalydeco®) para pessoas com mutações DeltaF508 e de gating ou tezacaftor/ivacaftor (Symdeko®) para pessoas com mutações DeltaF508 e de função residual. Os participantes que receberam Trikafta™ também observaram um declínio no cloreto do suor. O tratamento foi, em geral, bem tolerado e os dados de segurança foram coerentes com os observados em estudos anteriores à Fase 3 com Trikafta™, sendo os eventos adversos na maior parte leves ou moderados.

Para mais informações sobre o anúncio, consulte o comunicado de imprensa da Vertex.

Apesar do extraordinário progresso no sentido de ajudar pessoas com Fibrose Cística a viverem mais e mais saudáveis, ainda há um trabalho crítico a ser realizado para ajudar todas as pessoas que vivem com essa doença, incluindo aquelas que não se beneficiarão de moduladores como o Trikafta™. Através do seu Path to a Cure (Caminho para a Cura), a CF Foundation (Fundação de Fibrose Cística Americana) dedicou quinhentos milhões de dólares para desenvolver novos tratamentos para a causa subjacente da doença e, um dia, a cura. Essa iniciativa está centrada em três estratégias principais para abordar a causa subjacente da Fibrose Cística, a saber: reparar a proteína CFTR defeituosa, restaurar a proteína CFTR quando nenhuma existir, e corrigir ou substituir a mutação genética subjacente para tratar a causa principal da FC.

Brasil

Em 21 de outubro de 2019, a Food and Drug Administration (FDA), órgão regulador dos EUA, aprovou o medicamento Trikafta. Em nosso país, a Vertex Pharmaceuticals Brasil anunciou que fará o pedido do registro do Trikafta junto à Agência Nacional de Vigilância Sanitária  (ANVISA) no primeiro trimestre de 2021. Clique aqui e saiba mais!

Demais Moduladores

No Brasil, não há nenhum dos quatro moduladores citados no texto disponíveis no Sistema Único de Saúde. Recentemente, os medicamentos Kalydeco e Orkambi foram avaliados na Comissão Nacional de Incorporação de Novas Tecnologias no SUS (Conitec) e receberam parecer desfavorável à incorporação, e aguardam a abertura da consulta pública. O medicamento Symdeko recentemente teve seu preço discutido na CMED (Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos), e ainda aguarda envio por parte da empresa para a avaliação da Conitec.  

Fonte: https://www.cff.org/News/News-Archive/2020/Positive-Phase-3-Results-of-Trikafta-Provide-Further-Evidence-of-Efficacy/ 

Traduzido por Vera Carvalho, voluntária de tradução para o Instituto Unidos pela Vida. 

Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá esclarecer todas as suas perguntas.

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