Análises pós-reunião preliminar da Conitec de apreciação do Trikafta® – Carta Aberta à Vertex

Carta Aberta à Vertex

Curitiba, 04 de abril de 2023

Conforme divulgado pela Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) na última quarta-feira (29/03), o medicamento elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) para tratamento da fibrose cística recebeu o parecer desfavorável para incorporação e disponibilização para os pacientes com indicação no SUS e vai a consulta pública nas próximas semanas. A gravação da reunião na íntegra foi divulgada na segunda-feira (03/04) e o Instituto Unidos pela Vida e toda comunidade de FC pôde assisti-la e analisá-la. Por isso, vem a público elencar alguns pontos:

O fator decisor do parecer desfavorável: preço

Os benefícios clínicos inegáveis foram elogiados pelos participantes da reunião e não houve questionamento ou dúvidas a respeito da eficácia do Trikafta®. Entretanto, o principal fator para a decisão preliminar de não incorporação do medicamento, foi o alto custo de compra pelo Ministério da Saúde. Apesar de ter sido proposto pela fabricante um desconto, ele foi considerado insuficiente pelos avaliadores.

O valor da caixa do medicamento definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), órgão da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em 02 de março de 2022, foi de R$ 68.321,11. O valor proposto pela indústria na submissão para a Conitec foi de R$ 49.058,50 (por caixa), um desconto de 28%. Lembrando que cada paciente precisa de 13 caixas por ano para realizar o seu tratamento corretamente conforme prescrito.

Somado a isso, desde novembro, a Conitec tem considerado o limiar de custo-efetividade como um dos fatores e balizadores do processo. Desde o início do ano passado, quando essa discussão veio a tona, dezenas de instituições, incluindo o Instituto Unidos pela Vida, alertaram para a sociedade que ele seria o fator que pesaria mais, senão o decisor, mesmo que a Conitec afirmasse que o LCE seria apenas um dos elementos analisados. E, por diversos momentos, os tecnologistas e os avaliadores, durante a reunião do Trikafta®, citaram as “diretrizes” e os “limiares” como a regra máxima para conduzir as avaliações e seus votos.

Toda a comunidade de pessoas com FC no Brasil do no mundo – por meio da campanha Vertex Save Us, de reuniões, de publicações científicas apresentadas no NACFC e demais debates já havia alertado a empresa – por diversas vezes e exaustivamente – que o fator preço seria decisivo para limitar o acesso do medicamento no país a quem mais precisa, e que uma proposta de desconto realmente agressivo seria a única forma de viabilizar o tratamento.

A oportunidade que se apresenta

Apesar da decisão preliminar ter sido negativa em função do preço, os membros do Comitê de Medicamentos da Conitec mostraram-se abertos ao diálogo, sem fechar as portas para uma possível negociação e viabilizar o acesso para os pacientes. Diversos membros do Comitê citaram que ainda há margem de negociação com a fabricante da droga que, durante as próximas semanas, precisa se manifestar, aproveitar a oportunidade e agir mais agressivamente pela redução do preço para uma mudança de posicionamento da Conitec.

Caso contrário, conforme a própria Conitec na reunião mostrou, os pacientes do sistema público de saúde ficarão sem opções terapêuticas por um bom tempo, visto que, conforme a apresentação do horizonte tecnológico, a molécula vanzacaftor está em estudos de fase 3 e que tem previsão de encerramento “a qualquer momento” entre 2024 e 2030 e sequer há registro no FDA. Caso a população de fibrose cística não obtenha acesso ao Trikafta® agora, vai ficar desassistida e sem este tipo de tratamento mais eficaz e disruptivo por tempo indeterminado, e muitas vidas poderiam ser poupadas se não fosse a inflexibilidade no que tange à preço da indústria fabricante do medicamento.

Lembrando que, dos quatro moduladores que existem hoje no mercado – Kalydeco®, Orkambi®, Symdeko® e Trikafta® – somente o Kalydeco® foi incorporado no SUS. Entretanto, ele atende a apenas uma pequena parcela de pacientes em função das mutações genéticas que ela abrange – cerca de 50 pacientes, dentro do universo de mais de 6 mil pacientes registrados com a doença no Brasil. Os outros dois (Orkambi® e Symdeko®) já foram avaliados e negados pela Conitec.

As pessoas com fibrose cística não têm o luxo de poder esperar pela próxima inovação tecnológica que, quando chegar para avaliação no Brasil daqui a décadas, poderá ter o mesmo destino do Trikafta®, pela mesma razão. A combinação tripla está aqui, agora, e é a única opção viável de tratamento mais efetivo. O coro das associações de pacientes e da classe de profissionais da saúde por preços acessíveis dos moduladores da proteína da CFTR agora soma mais uma importante e decisiva voz: a Conitec, que também confirmou o que todos já haviam dito: a tecnologia é incrível, mas é cara demais!

Os próximos passos

Após a divulgação da reunião, a Conitec deve abrir uma consulta pública por 20 dias (em data a confirmar) para receber contribuições de toda a sociedade – tanto leigas quanto técnicas – sobre o parecer de não incorporação. É neste momento que toda a comunidade de fibrose cística deve se unir e apresentar todos os benefícios clínicos da droga, como a redução de internações, de infecções, de problemas gastrointestinais, de aumento da função pulmonar etc., e também seguir pressionando a indústria pela redução do preço. Todas as estratégias de acesso são válidas e precisam caminhar juntas!

De hoje até o encerramento da consulta pública, é mister que Vertex seja transparente em sua política de preços – transparência essa também cobrada pelos avaliadores durante a reunião – e verdadeiramente factível na perspectiva de países de renda média como o Brasil para que seja possível a incorporação do medicamento. Caso contrário, as instituições e todo a comunidade de fibrose cística no país precisarão seguir buscando todas as vias alternativas para viabilizar o acesso dos moduladores no Brasil.

Os esforços da comunidade de pessoas com fibrose cística durante os anos

Desde o surgimento do tratamento e registro no Food and Drug Administration (FDA), o Instituto Unidos pela Vida e comunidade de fibrose cística no Brasil vêm:

1. Dialogando e reforçando muito com a indústria, tanto sua diretoria nacional como internacional, sobre a importância de baixar o preço. Inclusive, endossamos a campanha global Vertex Save Us, pela redução do preço exorbitante do medicamento.
2. Gerando dados científicos, através do comitê que, também junto à membros do GBEFC, escreveu artigos sobre evidências de uso e melhora com o medicamento;
3. Gerando dados científicos e dialogando com a Conitec sobre a importância de que os dados trazidos na consulta pública sejam mais bem avaliados e considerados. A exemplo disso, foi a reunião que Unidos pela Vida, ABRAM e GBEFC realizaram com o Ministério da Saúde em 10/03/23, para falar sobre a importância do Trikafta® e sua incorporação aos pacientes;
4. Preparando todos os materiais para auxiliar na consulta pública, quando aberta;
5. Conversando com o GBEFC e profissionais da saúde sobre a importância de publicarem dados de seguimento de seus pacientes;
6. Organizando uma sessão especial no Congresso Brasileiro Interdisciplinar de Fibrose Cística, que acontecerá em abril de 2023 em Brasília, para que possamos falar com toda a comunidade científica de fibrose cística do país sobre os processos de incorporação de tecnologias no SUS, juntamente à representantes do Ministério;
7. Realizando e participando de inúmeros congressos, reuniões e eventos com a comunidade científica, pacientes, familiares, associações, membros do governo e da Conitec para discutir a questão do limiar de custo-efetividade para doenças raras, e o quanto todas as doenças, inclusive a fibrose cística, podem ser impactadas por isto;
8. Realizando eventos nacionais como o 3º Simpósio Brasileiro Interdisciplinar sobre a Fibrose Cística e o 1º Fórum Brasileiro de Avaliação de Tecnologias e Saúde para Doenças Raras, que reuniu, em 2022, além de pacientes, familiares, pesquisadores, acadêmicos, cientistas, economistas, também representantes da Interfarma e da Conitec.
9. Além destas ações, inúmeros atendimentos diários, orientações, esclarecimentos, publicações e criação de conteúdo educativo e informativo para que todos conheçam sobre seus direitos, e lutando muito para que todas as pessoas com fibrose cística tenham o que há de melhor para viver com qualidade!

Considerações Finais

O Instituto Unidos pela Vida acredita no processo de avaliação de tecnologias em saúde e trabalha, junto com outras organizações e associações, para que todas as pessoas com fibrose cística tenham acesso ao que há de melhor no que diz respeito ao diagnóstico e tratamento da doença. O momento que se apresenta é crucial para toda a comunidade de fibrose cística, pois é a última opção terapêutica viável na atualidade para os pacientes.

A indústria farmacêutica encontra-se novamente com o poder de decisão em mãos que vai impactar milhares de pacientes com fibrose cística no Brasil. Caso não haja boa vontade para facilitar e viabilizar a incorporação do medicamento, a comunidade de fibrose cística no Brasil seguirá buscando aliados e meios alternativos para que isso aconteça.

Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.