Trikafta® no SUS: saiba mais sobre o trabalho do Unidos pela Vida na jornada pela incorporação deste novo medicamento para fibrose cística

Após muita luta de toda a comunidade da fibrose cística do Brasil, em maio de 2024, o medicamento elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) começou a ser dispensado no Sistema Único de Saúde (SUS) para as pessoas elegíveis. 

A batalha pela incorporação teve início em 2019, quando o modulador recebeu aprovação da Food and Drug Administration (FDA). Desde esse momento, o Unidos pela Vida – Instituto Brasileiro de Atenção à Fibrose Cística, ao lado das associações de assistência do país, pacientes, familiares e profissionais da saúde, lutou para que o processo de incorporação do Trikafta® no SUS tivesse início. 

Mais de uma década de atuação

Embora o Trikafta® esteja chegando nas mãos das pessoas com fibrose cística em 2024, foi em 2012 que o Unidos pela Vida começou esta luta, para além de todas as demais ações que realiza. 

Logo após a aprovação pelo FDA do primeiro modulador da CFTR aprovado, o ivacaftor (Kalydeco®), o Instituto já iniciava suas atividades de educação em saúde, compartilhando todas as novidades sobre estas aprovações, bem como de todas as outras novidades de pesquisa e desenvolvimento do mundo, que pudessem se tornar novas opções para pessoas com a doença. 

O trabalho foi árduo e intenso entre pressão para registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) dos moduladores que antecederam o Trikafta®, precificação, submissão à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), preparação para consulta pública, engajamento de todos os atores e muita conscientização sobre a doença e sobre os direitos das pessoas com fibrose cística. 

Em 2020, o primeiro modulador CFTR foi incorporado no Brasil: ivacaftor (Kalydeco®), e os pacientes elegíveis começaram a recebê-lo via SUS em 2022.  Em 2024, chegou a vez do Trikafta®, cuja primeira indicação aprovada é para pessoas com fibrose cística que tenham 6 anos de idade ou mais, e pelo menos uma cópia da mutação Delta F508. Estima-se que, de acordo com o Registro Brasileiro de Fibrose Cística, em torno de 1.600 pacientes no Brasil são elegíveis para usar o Trikafta®.  

#RegistraVertex: O início das ações pelo acesso no Brasil 

Em 19 de dezembro de 2019, um mês após a reunião com representantes no Brasil da Vertex Pharmaceuticals que buscou informações sobre a previsão de solicitação de registro do Trikafta® no país, o Unidos pela Vida, ao lado da Associação Brasileira de Assistência à Mucoviscidose (ABRAM) e do Grupo Brasileiro de Estudos de Fibrose Cística (GBEFC), lançou a campanha #RegistraVertex.

O movimento pressionou o laboratório para que solicitasse o registro do medicamento na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) o mais breve possível, alcançando resultados expressivos. Foram 176.152 apoiadores no abaixo-assinado e mais de 400 mil pessoas impactadas pelos conteúdos da campanha nas mídias sociais.

Em março de 2020, a Vertex informou que faria o pedido no primeiro trimestre do ano seguinte. E de fato, em 26 de março de 2021, a indústria farmacêutica solicitou o registro do Trikafta® no país, primeira conquista do movimento.

#TrikaftaJá

Após a solicitação da indústria, o Unidos pela Vida seguiu acompanhando de perto todo o processo de aprovação na Anvisa. Foram enviados ofícios solicitando o status da análise por parte da Agência, e quando o retorno sobre o atraso informou que estavam aguardando o envio de documentos por parte da indústria, ao lado de toda a comunidade de fibrose cística do Brasil, o Instituto lançou a campanha #TrikaftaJá!

O movimento pressionou a Vertex pelo rápido envio da documentação exigida pela Anvisa para o registro do Trikafta®, além de acompanhar e atualizar a comunidade sobre todas as etapas, como aprovação da Agência e definição de preço.

Quinze dias após o início da campanha, a indústria enviou os documentos, e no dia 02 de março de 2022, o medicamento teve o registro aprovado pela Anvisa para uso em pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais e que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR).

Na sequência, em 05 de agosto, o preço máximo para comercialização do Trikafta® no Brasil foi definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), e em 05 de janeiro de 2023, a farmacêutica submeteu o Trikafta® para apreciação da Conitec.

Advocacy no Legislativo

Além da campanha, no ano de 2022 o Unidos pela Vida também realizou ações de advocacy no Legislativo, com articulação de gabinetes parlamentares para falar sobre as demandas da fibrose cística, além de se tornar membro da Frente Parlamentar de Doenças Pulmonares Graves e participar do Manifesto Pró Fibrose Cística.

Diálogos e apresentação de evidências para o Executivo

Em março de 2023, o Unidos pela Vida realizou uma reunião com o Secretário de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde, Dr. Carlos Gadelha, e com a diretora do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde (DGITS), Dra. Luciene Bonan.

O objetivo do encontro, que também contou com a presença de representantes da ABRAM, do GBEFC, da SECTICS, DECEIIS, DAET/SAES e da SAES/MS, foi apresentar o cenário do momento e futuro da fibrose cística, abordar a previsibilidade para incorporação de novos tratamentos no SUS e a necessidade de aprimoramento dos mecanismos de participação social no país.

Congresso Brasileiro de Fibrose Cística

Outra ação aconteceu durante o VIII Congresso Brasileiro Interdisciplinar de Fibrose Cística, em Brasília/DF, com a realização da Sessão Especial “Juntos Construindo o Futuro: cientistas, sociedade organizada e gestores em prol das melhores políticas públicas de saúde”, que contou com a presença de representantes do GBEFC, Unidos pela Vida, da ABRAM, Sindusfarma, Conitec e do DGITS.

Debateu-se a urgência para a incorporação de novos tratamentos para a fibrose cística no Brasil e a responsabilidade de cada um dos atores – pacientes, familiares, associações, profissionais da saúde e governo-, na jornada pela dispensação.

Educação em ATS 

Antes mesmo da abertura da consulta pública, o Unidos pela Vida realizou eventos e publicações educativas para informar o público sobre os processos e conceitos de Avaliação de Tecnologias em Saúde (ATS), focando especialmente na participação social qualificada.

Entre maio de 2022 e maio de 2023, foram publicados 18 posts sobre essa temática nas mídias sociais, com alcance de quase 61 mil pessoas, além de 3.500 acessos nos textos postados no site do Instituto.

Consulta pública aberta

Assim que a consulta pública do Trikafta® ficou disponível, após a recomendação inicial desfavorável para incorporação no SUS feita pela Conitec, o Unidos pela Vida seguiu com as ações de educação e mobilização de toda a comunidade para participação.

Em 20 dias de consulta pública aberta, foram realizados 21 posts nas mídias sociais que alcançaram 26.600 pessoas. Além disso, o site oficial criado pelo Instituto recebeu mais de 2.100 acessos e os vídeos publicados nas mídias e no YouTube receberam quase 30.500 visualizações.

Neste período, o time do Instituto também orientou pacientes, familiares, associações, sociedades médicas e profissionais da saúde sobre como participar e valorizar suas contribuições, além de fazer uma busca ativa de pessoas com fibrose cística que já faziam uso da medicação para que pudessem participar e relatar os impactos da utilização do modulador em suas vidas.

O Unidos pela Vida também enviou uma contribuição na consulta pública com evidências científicas sobre os benefícios do medicamento, dados de mundo real e a discussão sobre os limiares de custo-efetividade.

Para além da atuação do Unidos pela Vida: Geração de evidências por parte da comunidade de fibrose cística

Considerando as consultas realizadas no processo de incorporação de outros moduladores, a diretora geral do Unidos pela Vida,  Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, pesquisou e defendeu sua dissertação de mestrado intitulada “Critérios de análise e utilização das contribuições recebidas por pacientes em consultas públicas da Conitec: o caso dos moduladores para fibrose cística”, pelo Programa de Ciências Farmacêuticas da UFPR.  Este estudo de caso buscou identificar se houveram contribuições de pacientes com evidência de uso nas CPs dos moduladores já avaliados, como foram analisadas pelos tecnologistas, apresentadas à plenária e se impactaram na tomada de decisão, demonstrou que as contribuições enviadas por pacientes nas consultas públicas anteriores não foram adequadamente analisadas e consideradas pelos tomadores de decisão. Estes resultados também lançam luz à necessidade de aprimoramento deste processo, em toda e qualquer avaliação de novas tecnologias. O estudo, que foi orientado pela Dra. Marilis Dallarmi Miguel da UFPR, coorientado pela diretora geral do Instituto, Marise Basso Amaral e pelo Dr. Vinícius Bednarczuk de Oliveira, foi apresentado aos profissionais do DGITS do Ministério da Saúde, no Congresso da REBRATS, em webinar da REBRATS sobre participação social, além de diversos congressos e eventos correlatos. 

Além desta pesquisa, várias outras iniciativas de cunho científico, de articulação, negociação e conscientização foram encabeçadas e realizadas pela comunidade de fibrose cística, e que certamente contribuíram para o resultado final! 

Vitória de toda a comunidade!

O resultado dessas e tantas outras ações realizadas pelo Unidos pela Vida e pela comunidade de fibrose cística do Brasil, pelo Ministério da Saúde, proposta da indústria fabricante, profissionais da saúde, sociedades médicas, e tantos outros, chegou em 03 de agosto de 2023, quando o Trikafta® recebeu recomendação final favorável para a incorporação no SUS da Conitec, revertendo a decisão inicial da Comissão.

Com a vitória, a articulação do Instituto seguiu durante todas as demais etapas que ainda foram necessárias até que a dispensação, de fato, acontecesse, como a atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de fibrose cística.

Todos os ofícios enviados, reuniões realizadas, campanhas executadas e tantas outras ações feitas pelo Unidos pela Vida, sempre buscaram um só objetivo: que o Trikafta® chegasse efetivamente nas mãos de todos os brasileiros e brasileiras elegíveis.

E nosso trabalho continua! Seguiremos atuando em diversas frentes, para que as pessoas com fibrose cística possam viver com qualidade, tenham diagnóstico precoce e tratamento adequado! Continuaremos acompanhando o avanço no desenvolvimento de novos medicamentos e tratamentos que atendam e tragam mais saúde e qualidade de vida para as mais de seis mil pessoas diagnosticadas com fibrose cística do Brasil. Estamos  na luta por todos vocês!

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.